2019年12月16日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自澳大利亚彼得-麦卡伦癌症中心等机构的科学家们通过研究发现了一种从根源上靶向作用急性髓性白血病（AML，acute myeloid leukemia）的新方法，相关研究发现或能帮助开发治疗恶性难治性血液癌症的新型疗法。

    文章中，研究人员在AML干细胞中鉴别出了一种可以用作开发新药的特殊靶点，AML干细胞是能够支持白血病进展的关键，尽管这些干细胞非常罕见，但其却是诱发AML对当前抗癌疗法产生耐药性的主要原因。研究者Mark Dawson说道，当前治疗AML的疗法善于消除主要的癌细胞，但其常常会留下非常罕见的白血病细胞，从而引发疗法后癌症复发。

    目前研究人员急需开发出新型AML疗法来清除引发疾病的干细胞，同时这也能加速新型AML疗法的开发；研究者发现，名为HBO1的特殊蛋白对于白血病干细胞的存活非常重要，当该蛋白丢失时，这些干细胞就不会再驱动癌症的生长了。研究者指出，HBO1的缺失会引发难治性白血病干细胞停止分裂、并过度到不太恶性的形式，在某些情况下还会经历细胞死亡环节。

    随后研究人员进行了一系列实验发现，HBO1蛋白的一部分对于干细胞功能的维持至关重要，当通过联合研究后，研究者开发出了一种新型的小分子化合物，其能有效抑制AML细胞中HBO1的活性。在实验室中，当利用抑制HBO1的药物来处理人类和小鼠AML细胞时，研究者发现，这种化合物能够潜在地诱发抗癌效应。

    最后研究者表示，这是一项非常激动人心的发现，未来我们或能通过靶向作用白血病干细胞来有效治疗AML；目前研究人员正在进行联合研究，他们希望本文研究结果能尽快过渡到临床中，从而改善AML患者的临床治疗预后。（生物谷Bioon.com）

原始出处：

MacPherson, L., Anokye, J., Yeung, M.M. et al. HBO1 is required for the maintenance of leukaemia stem cells. Nature (2019) doi:10.1038/s41586-019-1835-6